一款抗艾滋病的“神药”，在历经种种波折之后，终于获得了美国FDA的认可！
据吉利德科学（Gilead Sciences）官方新闻稿，美国FDA已批准该公司HIV-1衣壳抑制剂Yeztugo（lenacapavir，来那卡帕韦），作为暴露前预防（PrEP）用于降低成人和体重至少35公斤青少年经性传播感染HIV的风险。
其实这一消息，在隔夜的美股市场已经有所体现：6月18日交易当日，公司股票一度大涨超3%，但接下来迅速回落，最终抹去全部涨幅。对投资者而言，这走势就算够不上心惊肉跳，也可以说是激起片片涟漪！
6月18日吉利德科学的走势
图片来源：东方财富网
这款药物的效果究竟有多神奇？根据官方新闻稿，由于在两项III期试验中展现出“99.9%保持用药者HIV阴性”的惊人效果，这款药物早就引发医药圈和资本市场的热烈关注，并被视为“终结艾滋病”的关键助力。
而在一项后期试验中，使用该药的两千多人中仅出现两例感染，使得HIV感染风险有效降低96%；在另一项针对生理女性、且自我认知为女性的试验中，所有参与者均未感染病毒，有效性达到100%。
吉利德科学董事长兼首席执行官Daniel O'Day评价称，在长达数十年的抗击艾滋病斗争中，今天是具有历史意义的一天。该药是这个时代最重要的科学突破之一，为终结艾滋病流行提供了切实可能。
早已“封神”
只待最后确认
说实话，初次看到这款药物，笔者感到似曾相识，原来，早在一年前的2024年6月，这款药物就已经“一战成名”，财经早餐还做了报道。不过，当时只是实验结果“非常满意”，现在是正式被FDA批准，意味着距离最终上市应该不会太远。
按照当时的报道，参与者按照2:2:1的比例随机分配到三组，一组每半年注射一次来那卡帕韦，一组接受每日一次口服Descovy，另一组每日一次口服Truvada。
结果发现，在来那卡帕韦组2134名女性中，HIV感染病例为0例，而在Truvada组1068名中，HIV感染病例为16例，发病率为1.69例/100人；Descovy组2136名中有39例发病病例，发病率为2.02例/100人。
在此不妨先解释一下，Truvada（舒发泰）是吉利德科学生产的一款口福药物，2012年被FDA批准用于降低感染HIV的风险，为首个获批的适用于通过性行为感染艾滋病毒风险较高的未感染成年人的PrEP药物，2020年获得中国批准。而另一款功能类似的口服药Descovy（达可挥）则于2019年被FDA 批准，2024年初被国内批准。
据之前的研究结果，如果正确使用这些PrEP药物，可将通过性行为感染艾滋病毒的风险降低99%，将通过注射毒品感染艾滋病毒的风险降低74%。与这两款药物相比较，无疑可以证实来那卡帕韦确实有效——所谓“0感染神话”，来源于此！
与大多数抗HIV药物通过干扰病毒的逆转录酶或整合酶来发挥作用不同，来那卡帕韦则是“直捣黄龙”——与众不同地靶向HIV的衣壳。其能与HIV的衣壳蛋白紧密结合，干扰衣壳组装、破坏其功能，阻断病毒生命周期的不同阶段。
2022年，该药先后获欧盟和美国批准，用于联合其他抗逆转录病毒药物，治疗多重耐药HIV感染的成人患者。对于这些无法对现有疗法产生有效应答的艾滋病患者，这种药提供了一种一年两次的全新治疗选择。而上文所言的这些实验，该药不仅可以用来治疗HIV患者，还可以预防感染，“防患于未然”了！
人命关天，一款新药要想通过审批，仅仅是几场实验是不够的，需要复杂的流程：从去年6月的这场开始，来那卡帕韦的后续实验结果，也为其最终通过FDA的审批打下了基础。
就在去年的11月14日，吉利德科学公布来那卡帕韦用于预防艾滋病感染的第二项关键3期试验PURPOSE 2的全部结果，至于结果的细节，限于篇幅就不展开了——反正那些绕来绕去的医学术语也够让人头疼的，但结论是清晰的，同样让人非常满意。到了2024年底，《科学》杂志也将这款药评为年度科学突破，表示这一“first-in-class”药物为艾滋病的长效治疗与预防带来了新的曙光。
有口服还要打针？
只因HIV特殊性
既然已经有了口服药物，为什么还要选择注射——相信大部分人对打针的抗拒是刻在骨子里的。但HIV自有特殊情况在此——治疗或是预防效果，或许并不只取决于药效！相比于之前的口服药物，这款注射药物除了有效率外，一个更大的优势在于给药时间！
在之前的研究中发现，由于需要每日口服，不论是出于病耻感还是依从性，很多人并不能坚持使用口服药物——不怕一万，就怕万一。
这话很容易理解，因为艾滋病目前在很多场景下还容易带来“另眼相看”，而如果每天都要服药的话，被周围人发现是早晚的事情，到时候带来的可能不止是异样目光，还有一系列潜在的风险——比如遭到有形的或是无形的歧视，别说艾滋病了，很多其它的患者也会有这种“羞耻”。少一次用药，就少一次“风险暴露”的机会！
埃默里艾滋病研究中心联合主任Carlos del Rio博士表示，每年仅需注射两次的用药方式，有望显著缓解目前PrEP使用中面临的依从性差和社会污名等主要障碍，特别是对那些需要每日口服PrEP的人来说意义重大。同时，研究也表明，很多有PrEP需求或意愿的人更倾向于选择低频次的用药方案。
那么来那卡帕韦用药频次如何呢？根据官方新闻稿，其“只需要半年打一针”，一年总共也只需两针，和可能需要每日服用的口服药相比，被发现而“社死”的可能性低到几乎可以忽略不计！
有新药固然是天大的好事，但“我不是药神”里那句台词，至今还让人振聋发聩——“世界上只有一种病是治不好的，那就是穷病”。再好的药，如果贵到寻常人用不起，其治疗效果也会大打折扣！几乎是在通过FDA审批的同时，来那卡帕韦就因其“贵到离谱”的价格陷入了漩涡！
新药，谁能用得起？
据外媒，用于治疗的来那卡帕韦，第一年42250美元（约合人民币30.3万元），此后每年39000 美元（约合人民币28万元）。而作为预防用药，该药在美国的定价将为每人每年28218美元（约合人民币20.3万元）。即使对于美国人而言，相信也是一笔不小的开支！
更为令人惊心的是，在特朗普上台后到处“砍预算”的背景下，有可能帮助更多人用上这款药的公共卫生基金，面临着“断粮”的风险。而没了相应的援助，又有几个人能够负担得起呢？
据外媒，正在美国国会审议的一揽子政策中，包含削减总统艾滋病紧急救援计划（PEPFAR）和全球抗击艾滋病、结核病和疟疾基金的拨款。这两个项目原本很有可能成为来那卡帕韦的最大采购方。其中PEPFAR计划为全球低收入国家提供大部分的艾滋病治疗服务。
与此同时，特朗普还计划以减少“浪费、欺诈和滥用”的名义，对主要服务于低收入人群的医疗补助计划（Medicaid，又称白卡计划）开刀，该计划是美国艾滋病感染者最大的医保来源，覆盖约40%的非老年成年患者。这也使得削减医保项目资金的行为，可能对艾滋病防治构成重大威胁。
原研药价格高昂，引入仿制药不失为一条备选之道：据丁香园整理，柳叶刀子刊 The Lancet HIV 上的一篇预印本论文指出，仿制版药品的生产成本预计每人每年仅需35～46美元（约合人民币252～331 元）。如果需求进一步增长，稳定在500万至1000万人，成本更是有望降至每人每年25美元（约合人民币180元）——吉利德要是看到成本如此被暴露出来，怕是一口老血也要喷出来！
图片来源：杂志预印本截图
当然作为制药巨头，吉利德科学也承担起了一定的社会责任：该公司去年已经授权6家仿制药厂，在120个中低收入国家生产和销售该注射剂的廉价版本。并承诺，将在这些药厂具备满足市场需求能力前，以非营利方式为200万人提供药剂。
那么来那卡帕韦在国内能用于PrEP预防艾滋病么？很遗憾，至少这一功能目前在国内尚未获批，就连治疗功能，也是今年初才刚获批的！
具体说来，2025年1月2日，来那卡帕韦正式获得我国国家药监局批准，用于与其他抗反转录病毒药物联合使用，治疗当前方案无法达到病毒学抑制的多重耐药 1 型人类免疫缺陷病毒（HIV-1）感染的成人患者。这与前文美国和欧盟2022年所批准的事项基本一致。
图片来源：国家药监局
事实上截至目前，该药的预防适应症仅在美国获得批准。吉利德官网表示，已向欧盟、澳大利亚、巴西、加拿大和南非等地区提交该药预防HIV的注册申请。而在一些审批结果与FDA审批结果挂钩的国家（例如阿根廷、墨西哥与秘鲁），有关的进程有望加快。
尾声
众所周知，现在艾滋病对人类健康的威胁日益加剧。以美国为例，据外媒，光是在2023年，美国就有超过3.9万人感染了艾滋病，而每位新感染者终身的医疗费用约为110万美元。当年全球有63万人死于与艾滋病相关的疾病，新增约130万名艾滋病病毒感染者。如果能够将其预防在萌芽中，无疑是一件天大的好事。那么这款新药能够担起重任么？且让我们拭目以待~
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