在传统印象中，药物研发是一项高投入、高风险、长周期的巨大工程——从药物发现到上市，动辄耗时十年以上，资金投入可能高达数十亿美元，而临床阶段的成功概率却不到13%。正因如此，全球科学家们一直在探索更高效、更精准的研发路径。而AI，正被寄予厚望。

近年来，人工智能在药物研发领域逐渐崭露头角，尤其在药物发现和临床前研究阶段，AI的加入正悄然重塑整个行业流程。通过对海量分子化合物的筛选、对生物机制的模拟预测，AI不仅大幅提升了研发效率，更在精准性上取得了突破。机构预测，AI可以将DNA信息读取和写入成本分别降低百倍、千倍，使癌症筛查效率提升20倍，药物开发成本降低4倍，并将研发投入的回报提高5倍。

就在6月3日，一项振奋人心的成果登上《自然·医学》，由中国医学科学院北京协和医院与AI药企英矽智能联合研发的小分子药物Rentosertib公布了其IIa期临床数据，显示出良好的安全性和初步疗效。这款针对特发性肺纤维化的候选药物，成为目前全球进展最快的AI药物，为AI真正主导新药开发迈出了历史性一步。

从发现新靶点，到预测分子结构，从虚拟细胞模拟，到临床路径优化，AI正让“药物设计”变得更加可计算、可预测、可量化。AI制药，不再是概念，而是正在兑现的现实。

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