近期，郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心/生物免疫治疗病区张毅教授团队与风湿免疫科刘升云教授团队合作，应用CAR-T细胞疗法成功治疗一例系统性红斑狼疮（SLE）合并难治性免疫性血小板减少（ITP）患者并完成为期一年的随访工作。该患者是目前省内有报道的CAR-T细胞治疗SLE合并难治性ITP首例随访超一年的患者。

SLE是一种全身性自身免疫性疾病，可累及多个脏器。ITP是SLE常见表现之一，治疗上常需应用糖皮质激素、免疫抑制剂甚至生物制剂。然而，部分患者即使经过上述综合治疗，病情仍无法控制，为患者及家属带来巨大身心痛苦和经济负担。

该患者为37岁女性，患SLE15年，合并ITP 4年，患病期间曾经历多次大出血事件。既往治疗方案中应用过多轮糖皮质激素冲击治疗、尝试过更换多种免疫抑制剂，并应用了利妥昔单抗、贝利尤单抗等生物制剂，但仍需不间断应用升血小板药物维持血小板最低需求水平，且无法将糖皮质激素减量。患者饱受糖皮质激素、免疫抑制剂等药物相关不良反应折磨，出现了包括骨质疏松性骨折、满月面及向心性肥胖（Cushing综合征）等严重影响生活质量的症状。患者于2023年9月经过严密筛选程序，入组“CNCT19细胞注射液治疗难治性自身免疫性疾病的 探索性临床研究”临床试验项目。经张毅、刘升云教授团队通力合作，在赵璇、张磊、刘小军副主任医师的悉心治疗下，患者先后经历了淋巴细胞单采、CAR-T细胞制备、淋巴细胞清除及CART细胞回输一系列过程。治疗过程十分顺利，患者未出现细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性（ICANS）等CAR-T细胞治疗相关的严重不良事件。在CAR-T回输后2天，患者血小板数量即恢复正常，补体C3、C4明显回升，体内CAR-T细胞追踪分析显示，所回输CAR-T细胞在体内扩增良好，患者疲劳感消失。

今年9月24日，该患者随访期满1年。其糖皮质激素的维持量已由CAR-T细胞治疗前的3片/天减至1片/天以下，并成功停用升血小板药物以及免疫抑制剂，且患者Cushing面容完全消失，已完全恢复正常工作和生活。

CAR-T细胞疗法最初用来治疗B细胞恶性肿瘤及部分实体肿瘤，然而近年来有研究发现，该疗法在难治性自身免疫性疾病中有望获得突破。目前，国内外有多个团队应用CAR-T细胞疗法治疗包括难治性SLE在内的多种自身免疫性疾病获得良效。该患者的成功标志着我院CAR-T细胞疗法在难治性系统性红斑狼疮治疗方面取得了突破性进展。

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