近日，国家药品监督管理局发布的药品批准证明文件送达信息显示，全球首个红细胞成熟剂注射用罗特西普（商品名：利布洛泽）获批，用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。这是继β-地中海贫血后，罗特西普在中国获批的第二个适应症。

骨髓增生异常综合征（MDS）是一种起源于造血干细胞的克隆性疾病，主要表现为无效造血、难治性血细胞减少和高风险向急性髓系白血病（AML）转化。根据国际预后评分系统（IPSS-R），其中85%的患者在诊断时就已经存在贫血，并依赖红细胞输注治疗。

研究发现，骨髓增生异常综合征患者通常伴随Smad2/3信号通路的过度激活，其可抑制红系成熟，导致无效红细胞生成。利布洛是全球首个针对晚期红细胞成熟障碍的创新药物，通过与调控红细胞成熟的关键因子——TGF-β超家族配体选择性结合，降低异常增强的Smad2/3信号通路的活性，进而促进红细胞成熟，改善无效造血。