近日，中国国家药监局药品审评中心官网公示，丽珠医药申报的1类新药YJH-012注射液获批临床，拟开发治疗痛风。

痛风是一种由高尿酸血症引发的常见且复杂的关节炎类型疾病。尿酸主要由饮食摄入和体内分解的嘌呤化合物，经肝脏代谢产生。一旦血尿酸超过正常数值，进入高尿酸血症状态，尿酸钠晶体便会形成，并沉积于关节及周围软组织、肾组织和血管等部位，引发剧烈疼痛、慢性炎症甚至多器官损伤。

据企业官网信息，YJH-012的核心机制是利用小干扰RNA（siRNA）技术，将经过化学修饰的双链结构分子，通过特定的肝靶向递送系统GalNAc，精准递送至尿酸合成的主要场所——肝脏。在肝细胞内，siRNA分子与RNA诱导沉默复合体（RISC）结合。RISC中的解旋酶分离siRNA双链，释放其引导链。该引导链精确识别并结合靶蛋白对应的信使RNA（mRNA），并引导RISC中的剪切酶将其切割降解。被破坏的mRNA无法再作为模板合成目标蛋白，从而在源头上显著降低了关键致病蛋白的生成量，阻断了尿酸生成通路。

得益于经化学修饰的siRNA稳定性强、肝靶向递送构建细胞内缓释储库、RISC复合体半衰期长等因素，YJH-012单次给药即可实现3-6个月的持续降尿酸效果。丽珠医药称YJH-012计划启动1期临床研究，采用每3个月或6个月一次的腹部皮下注射给药方案，评估其在人体内的安全性和有效性。