9月13日，国新办举行“推动高质量发展”系列主题新闻发布会，对于鼓励罕见病用药的创新和研发引进方面的情况，国家药品监督管理局副局长黄果介绍说，2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1至8月，已经批准上市的达到37个。

黄果说，罕见病用药确实需要全社会的关注。为了满足罕见病患者用药需求，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病用药研发上市。

▲国家药品监督管理局副局长黄果

第一，鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率。

第二，加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药更快进入国内。一方面，支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上市。为此，采取了建立临床试验默示许可制度、接受境外临床试验数据等一系列举措。另一方面，鼓励境外已上市罕见病用药的进口，目前正在就相关药品审评审批事项向社会公开征求意见，对符合要求的药品，采取豁免临床试验、纳入优先审评审批，以及缩短检验时限、减少检验批次和样品数量等措施，鼓励申报进口。

第三，临时进口通道，尽力保障特殊情况下的临床急需。2022年国家药监局会同国家卫生健康委制定发布《临床急需药品临时进口工作方案》，两年来通过临时进口的办法，保障了氯巴占、盐酸沙丙喋呤等罕见病药品的急需。

黄果说，此外药品监管部门还与有关地方、部门加强协同联动，为罕见病临床用药开辟更多通道，想更多办法，包括支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口，支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区等。

黄果介绍，综合以上措施，近几年我国罕见病用药上市数量和速度实实在在实现了“双提升”。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1-8月，已经批准上市的达到了37个。

红星新闻记者 付垚 北京报道

编辑 张寻 责编 官莉